藥企跳入基因治療領域風險不可(kě)小(xiǎo)視

發布時間：

2018-01-24 13:45

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一個個藥企紛紛跳入基因治療領域，可(kě)以理(lǐ)解。因為(wèi)，基因治療代表了個性化治療的最新(xīn)趨勢，潛力讓人垂涎。但是，其中(zhōng)的風險也不可(kě)小(xiǎo)視。

基因治療領域的創新(xīn)公(gōng)司一個個被收，原因可(kě)能(néng)不像看上去那樣簡單。

　　新(xīn)年伊始，基因治療領域交易頻頻，讓人目不暇接。

　　新(xīn)基公(gōng)司(Celgene)“放血”，90億美元收購(gòu)巨諾，從此，這個血液腫瘤治療領域的巨頭也有(yǒu)了基因治療新(xīn)藥，JCR17.

　　去年，先有(yǒu)吉利德(dé)大手筆(bǐ)，119億美元收了風筝(Kite Pharma)，讓這個以肝炎病毒治療為(wèi)主的藥企也一夜轉身，成為(wèi)基因治療領域的領先者。

　　一個個藥企紛紛跳入基因治療領域，可(kě)以理(lǐ)解。因為(wèi)，基因治療代表了個性化治療的最新(xīn)趨勢，潛力讓人垂涎。

　　但是，其中(zhōng)的風險也不可(kě)小(xiǎo)視。

　　以巨諾為(wèi)例，其主打嵌合原抗體(tǐ)T細胞(CAR-T)新(xīn)藥JCAR15，在臨床階段曾經遭受一個重大打擊。

　　2016年，兩個病人在接受了巨諾的實驗治療後出現嚴重反應，患腦水腫後死亡。這也是公(gōng)司在重新(xīn)開啓了這個實驗性治療方法後再次發生的緻命性副作(zuò)用(yòng)。

　　這個打擊不得不迫使巨諾暫停了臨床試驗。

　　目前，巨諾的重點是針對CD19的CAR T細胞産(chǎn)品候選物(wù)，JCAR17，目前在進行治療急性髓性白血病(AML)的二期臨床試驗。

　　基因療法的副作(zuò)用(yòng)不可(kě)小(xiǎo)看。除了腦水腫之外，患者還可(kě)能(néng)形成稱為(wèi)“細胞因子釋放綜合征”的病症，其中(zhōng)T細胞分(fēn)泌大量的化學(xué)物(wù)質(zhì)，導緻嚴重的發燒，惡心，呼吸困難，低血壓和器官腫脹。癌症越惡化，細胞因子的病症越嚴重。

　　即使巨諾的這個基因療法JCAR17，治療複發性以及難以治療ALL(急性淋巴白血病)的數據繼續表現不錯，在市場上的表現可(kě)能(néng)也不如預期。

　　這是因為(wèi)，諾華和風筝已經有(yǒu)産(chǎn)品獲批上市，而巨諾還在等待批準，即使順利上市，屆時也會面臨競争壓力。

　　藍鳥獨自飛多(duō)久？

　　而另一家基因療法開發公(gōng)司藍鳥(Bluebird Bio)，則在這次收購(gòu)風口中(zhōng)獨自高飛，其中(zhōng)的原因何在？

　　表明看上去，藍鳥公(gōng)司失去了一個潛在的收購(gòu)方，藍鳥公(gōng)司也在積極開發自己的CAR-T産(chǎn)品，BB2121。

　　藍鳥的這個CAR-T也不一樣，主要結合BCMA，用(yòng)于複發性/難治性多(duō)發性骨髓瘤的治療，處于臨床一期。

　　藍鳥目前的合作(zuò)夥伴，正是多(duō)發性骨髓瘤的治療的巨頭，新(xīn)基。

　　但是，相比巨諾的單一押寶基因療法，藍鳥的研發更加多(duō)元化。藍鳥的第一個研發方向是基于造血幹細胞的嚴重遺傳病的療法。

　　在此方面，藍鳥的單劑量基因療法Lenti-D治療腎上腺腦白質(zhì)營養不良(cALD)的患者，經過兩年的随訪，17人中(zhōng)有(yǒu)15例患者的病情得以穩定。

　　看着并肩齊飛的夥伴一個個被收入懷中(zhōng)，而自己仍在獨自飛，藍鳥的心情一定有(yǒu)些異樣。不管還能(néng)獨自飛多(duō)久，藍鳥的多(duō)元化可(kě)能(néng)隻能(néng)會帶來增值吧。

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